重庆干细胞在红斑狼疮治疗的研究案例
系统性红斑狼疮(SLE)是一种引发全身性自身免疫反应的疾病,其多器官损害,包括肾脏、肺部、脑部和造血系统,导致临床症状多种多样,很好地提高了患病率和死亡率。
研究表明,SLE患者体内间充质干细胞(MSCs)的缺失或受损可能与该病的发病机制有关。通过从SLE患者骨髓中获取的干细胞(BM-MSCs)表现出明显的下降,包括增殖、分化、细胞因子分泌和免疫调节能力。
一项刊登在《De Gruyter》期刊上的文献中揭示了研究者们采用外源MSCs移植SLE患者的实证研究,以补充患者体内缺乏或受损的细胞,并对其短期和长期的有效性以及靠谱性进行了评估。
有效性研究
案例1: 研究团队采用同种异体MSCs治疗了4名难治性SLE患者,结果显示所有接受治疗的患者在稳定的12-18个月内缓解,其疾病活动得到了令人满意的控制,同时蛋白尿和血清自身免疫抗体也呈下降趋势。
案例2: 一项II期研究包括87名难治性SLE患者,随访时间长达4年。在这些患者中,69名接受了一次MSCs治疗,而18名患者因病情复杂进行了多次MSCs治疗。
结果表明,该治疗方法具有良好的临床靠谱性,总生存率为94%,大约50%的患者在第4年的随访时达到并保持临床缓解。此外,MSCs移植后多个器官功能障碍得到改善,包括狼疮性肾炎、弥漫性肺泡出血,以及难治性血细胞减少症。
案例3: 另一项研究纳入58名难治性SLE患者,分为两组,一组接受2次MSCs输注,另一组接受1次MSCs输注,平均随访期为26-27个月。
结果显示,两组患者的生存率分别为和96.4%,临床完全缓解率分别为53.3%和28.6%,复发率分别为26.7%和22.2%。在输注MSCs后24小时,两组患者的蛋白尿均明显下降,肾功能不全患者的血清肌酐水平也有明显下降。在较后的随访中,两组各有2例患者停用了免疫控制剂。
靠谱性研究
一项靠谱性研究共了9名难治性SLE患者,所有患者均完成了两次MSCs输注。在这些患者中,有1例在输注MSCs后5分钟出现轻度头晕和温热感,但症状迅速缓解,未观察到其他不好事件。
经过6年的随访,这些患者的外周血白细胞计数、红细胞计数和血小板数量没有发生变化;肝功能分析显示,在输注MSCs后血清丙氨酸转氨酶、谷草酸转氨酶、总胆红素和直接胆红素保持在正常范围内;心电图和胸片未见新的异常。此外,在MSCs输注前和输注后6年,血清肿瘤标志物,包括AFP(甲胎蛋白)、CEA(癌胚抗原)、CA125和CA199均未升高。
结论
多项临床研究均证实了同种异体MSCs治疗SLE患者的靠谱性和有效性。然而,为了更全面地阐明MSCs治疗机制,我们迫切需要进行更多大型的临床试验。这一新为SLE患者带来了希望,并有望为类似自身免疫性疾病的治疗提供新思路。
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