四川神经干细胞改善多发性硬化症:一项突破性的1期临床研究
多发性硬化症(MS)是一种影响核心神经系统的慢性炎性脱髓鞘性疾病,其病程缓慢,导致不同程度的神经功能损害,如肌肉无力、肌肉痉挛、共济失调、感觉障碍、吞咽困难、认知功能障碍和心理障碍等。尽管自2014年以来,多发性硬化症领域取得了重大进展,但目前对于进展型多发性硬化症(PMS)的治疗仍然存在挑战,缺乏有效的方法。
一项由Angela Genchi等人在《Nature Medicine》期刊上发表的1期临床试验为治疗PMS的新途径提供了希望。该研究表明,神经干细胞改善PMS在临床上是靠谱、可行和可耐受的。
在探索新的治疗途径中,神经干细胞引起了科学家们的浓厚兴趣。神经干细胞具有通过旁分泌机制和细胞间相互作用发挥营养支持、免疫调节和代谢信号传导的能力。它们可以通过促进神经保护和组织修复来重建神经和胶质细胞之间的功能相互作用,甚至唤醒内源性神经细胞。
研究纳入了12例PMS患者,这些患者年龄在18至55岁之间,病程在2至20年之间,扩展残疾状态量表(EDSS)评分达到或超过6.5分。这些患者对所有批准的治疗方法都失败或不耐受。在患者家属的知情同意下,研究团队通过腰椎穿刺注入了含有神经干细胞的混合物。
临床试验被分为4个治疗队列,每个队列接受不同剂量的单次脑脊液注射。在移植前,患者接受了免疫控制治疗,包括静脉注射甲泼尼龙和。在手术前一天,开始口服泼尼松,并在治疗期间进行抗感染预防。结果显示:
1. EDSS评分变化: 移植前,患者平均每年EDSS评分增加0.24分,而移植后2年,平均每年增加0.13分。这表明干细胞改善明显减缓了病情进展。
2. MRI变化: 接受低剂量和高剂量治疗的患者显示灰质萎缩年率与脑体积变化存在明显差异,高剂量患者的脑萎缩率明显较低。
3. 脑脊液变化: 移植后3个月,脑脊液化学物理分析显示蛋白质和细胞增加,表明治疗引起了生理变化。
4. 靠谱性分析: 移植后耐受性良好,没有明显的急性手术并发症。患者观察到轻度、暂时性头痛和颈部肌肉僵硬,但常规处理后恢复。
在2年的随访中,没有出现与干细胞移植相关的严重不好反应。患者生存率为。
综合来看,这项临床试验结果表明,神经干细胞改善PMS在靠谱性和可行性方面取得了令人鼓舞的成果。高剂量治疗组的脑萎缩率明显降低,为未来更大范围的研究提供了有力的依据。这一研究为多发性硬化症患者带来新的治疗前景,为神经干细胞在神经系统疾病治疗中的应用铺平了道路。我们期待在未来看到更多这方面的进展,为患者提供更有效的治疗选择。
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