激动人心的希望:干细胞改善自闭症的新探索
2023年11月24日,广东省传来一则振奋人心的消息,一项关于自闭症谱系障碍(ASD)的I期临床试验取得了令人瞩目的成果。这次试验不仅标志着干细胞改善在ASD领域的新探索,更为科学家们提供了一个全新的视角,通过评估大脑生物标志物的变化,为治疗ASD开辟了新的可能性。
大脑生物标志物的评估方法
研究者们一直在寻找能够准确评估ASD患者大脑生物标志物的方法,包括脑电图(EEG)、功能性磁共振成像(fMRI)、磁共振成像(MRI)以及弥散张量成像。在这些方法中,EEG因其高时间分辨率成为研究者们较感兴趣的工具,它能够以毫秒级的精度评估大脑功能的变化和异常的大脑网络。
过去的观察性研究表明,使用EEG可以帮助识别ASD患儿和,以及有患ASD危险婴儿的空间和时间异常。一些研究甚至发现,ASD高危婴儿在完全综合征发作前就表现出了独特的EEG特征,这为早期干预提供了可能性。
干细胞改善ASD的新里程碑
Michael Murias等研究者进行了一项引人注目的I期临床试验,采用了自体脐带血干细胞进行ASD患者的治疗。这项试验纳入了25名年龄在2~6岁的ASD患儿,通过输注脐带血干细胞观察治疗的靠谱性、临床结果和生物标志物的变化。
在治疗前,患儿接受了预先服用苯那君和Solu-Medrol的准备工作,然后通过外周静脉接受了脐带血干细胞的输注。治疗后12个月,研究人员发现了令人振奋的结果。
脑电图的明显变化
通过对患儿进行脑电图的观察,研究团队发现在治疗后12个月,脑电图频谱特征发生了明显变化。额叶α频率以及相对额叶和中央区域均呈现明显增加,相对β频率也略有增加。更令人兴奋的是,这些脑电图的变化与社交沟通症状的改善密切相关,为干细胞改善ASD的效果提供了有力的证据。
临床改善和靠谱性
通过临床全球印象-严重度(CGI-I)的评估,研究人员观察到患儿在社交沟通、表达性语言和整体临床方面均表现出了明显的改善。这不仅是在生物标志物水平上的变化,更是在患儿实际生活中的主动成果。
在整个随访期间,未观察到与治疗相关的严重不好反应,少有部分患儿出现了轻微的不适,经过常规处理后迅速恢复正常,证明了干细胞改善ASD的靠谱性。
展望未来
这次I期临床试验的成功为干细胞改善ASD打开了一扇大门。不仅仅是在治果上取得了明显成果,更是为ASD的临床试验提供了一个有用的终点。未来,随着这一领域的不断研究和发展,相信干细胞改善将在ASD治疗中发挥越来越重要的作用,为患者和家庭带来更多的希望。这一科学的探索,必将带领自闭症治疗进入一个新的时代。
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