大睿生物宣布RN0361获FDA批准启动2期临床试验:针对APOC3靶点,用于治疗高甘油三...
http://www.qm120.com2025-03-21 00:30:10 来源:全民健康网作者:美通社 PR Newswire
上海2025年3月17日 /美通社/ -- RNA靶向治疗领域的全球核酸领军企业大睿生物(Rona Therapeutics Inc.)宣布,其针对APOC3的小干扰RNA(siRNA)候选药物RN0361已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的新药临床试验申请(IND)批准,将启动2期临床试验。该药物拟用于治疗严重高甘油三酯血症(SHTG)、混合型血脂异常及家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)。基于为期6个月的单剂量1期临床试验中良好的安全性及持久降低甘油三酯(TG)的效果,即将进行的随机、双盲、安慰剂对照的全球多中心2期试验将在9个月的随访期内评估RN0361在高甘油三酯血症患者群体中的疗效、安全性和持续时间。
RN0361是一款潜在的靶向APOC3的同类最优小干扰核酸药物(siRNA),采用大睿生物专有的GalNAc-siRNA偶联和寡核苷酸化学平台GAIA,通过皮射实现强大和持久的肝细胞特异性递送和沉默。该疗法通过优化化学修饰实现持久基因沉默,显著抑制APOC3 mRNA表达并降低APOC3蛋白水平。
大睿生物创始人兼首席执行官史艺宾女士(Stella Shi)表示:"此次IND获批体现了我们为严重血脂异常患者开发变革性RNAi疗法的承诺。RN0361的1期数据验证了其作为同类最优小干扰核酸药物(siRNA)的潜力,兼具持久疗效和便捷给药优势。我们期待与全球研究者及供应商合作,加速该药物的开发进程。"
首席医学官兼转化医学执行副总裁Alex M. DePaoli博士表示:"RN0361的2期研究将进一步验证其对高甘油三酯血症的代谢异常患者的疗效,为这一存在显著未满足需求的群体提供潜在治疗工具。单剂量首次人体研究中观察到的强效且持久的降脂效果,已为后续开发奠定坚实基础。"
本文RSS来源:美通社
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