孤儿药是治什么病的？为什么用的时候药登记注册？

（采访）现在对于治疗罕见病的药物，它出现的不良反应，我们有没有一些明确的数据表示？

治疗罕见病的药，国际上称为孤儿药，什么意思，就是全球发病总人数低于20万的，这个药我们就定义它是个孤儿药，发病率低。像常用药就是上千万，上亿。

孤儿药为什么给它取这样一个词呢？是因为考虑到一个性价比的问题，因为药厂生产这种药比例很少，不可能像抗高血压药，全世界上亿人来用，孤儿药怎么办？所以国家就采取一个**，给孤儿药有优待，国家贴补，鼓励它。

因为这种病罕见，病例很少，但是孤儿药有个好处在哪儿呢？它审批容易，批准不像常见病用药批起来那么困难。孤儿药它的不良反应，仍然有那七个特征，也要在时间上，历史上经过考验，经过观察。

但是孤儿药有的时候带来的危险也是很大的，因为既然是孤儿药，说明它治疗的那个病都是罕见病。有一种病就是内分泌代谢的，叫唐氏综合征，发病率很低很低，这种药来治疗这种病带来的风险，说实在的还是很高的。

所以我们对孤儿药要采取严格的监控管理，怎么监控管理？使用国外一个好办法，就是注册。任何一个病人用孤儿药都要到我这来进行登记注册，什么病，用什么药，用药时间和剂量。注册以后信息马上就传到了国家药品不良反应监测中心了，就知道有多少人在用这个药，如果出现了不良反应马上就传到那去了。他就能得出结论，孤儿药好还是不好。

孤儿药用的是治疗罕见病，而罕见病是很难治疗的。